主题：【讨论】讨论基因治疗

遇冷十年

　　基因治疗是上世纪80年代就开始研究的治疗手段，鼎盛时期曾有数百项临床试验，科学家们试图通过向患者体内输送合适的遗传物质，纠正或取代功能基因缺陷或无功能基因，从而治愈因基因缺陷引起的疾病。

　　这方面的研究开发在上世纪90年代非常热门，但由于1998年在宾州大学医学院的临床试验出现死亡事件，使得美国基因治疗项目先后在1999年和2003年被暂停或暂缓审批，投资者也纷纷撤离这一领域，基因治疗一度陷入非常悲惨的低谷。

　　目前基因治疗与30年前刚刚掀起各方争抢的的热潮情形不同，其投资被冷落了好多年，大公司也逐渐淡出这一领域，直到近几年才有所恢复。投资者在经过仔细调研后，发现一些有价值的项目，在治疗稀罕疾病和遗传疾病方面很有潜力。EMA和FDA在审核基因治疗项目也充分考虑到这一点，给予网开一面的支持。

　　EMA和FDA的主要担心是，还没有足够的数据证明基因治疗药物的安全性和有效性，虽然成功个案不少。在这种大环境下，基因治疗很“受伤”，不断冒出的负面消息，让涉足基因治疗药物的投资者和药厂蒙受巨大损失。有统计数字表明，做过基因治疗药物开发公司风险投资的机构，几乎没有不遭遇投资损失或经历大起大落。伤心输钱的结局令许多投资者不再碰基因治疗项目和公司。

　　但是，也有一些有前瞻眼光的投资者没有放弃，择机果断投入几家基因治疗公司。在过去几年，基因治疗的开发有反弹和提速，尤其是从2010年起，一些基因治疗研究结果重新燃起投资界的希望和产业界的兴趣。

　　假如此次基因治疗药物获得EMA首次批准，将成为欧美主流市场上的“强心针”。过去只有中国于2003年批准过基因治疗药物，而西方市场上一直没有获准上市的基因治疗药物。随着Glybera获得市场准入证，作为基因治疗的发源地，欧美市场将迎来新的机遇。不过，据了解，建议批准该基因治疗药物附带强制性限制条件，uniQure必须设立信息服务平台，通过注册表跟踪患者。

新一波投资热

　　受利好消息激励，投资者增加了对基因治疗公司的投资兴趣和力度。美国蓝鸟生物公司最近刚刚募集了6000万美元，这轮投资者包括Shire药业企业创投等一批机构投资者。这笔资金对于正准备开始临床Ⅱ/Ⅲ期试验的这家生物技术而言极为重要。该公司的主要产品均为基因治疗药物，除了用于肾上腺脑白质退化症（brain disease adrenoleukodystrophy，ALD)的基因治疗药物外，还有另外两个项目也将推进。

　　公司成立至今已先后募集了1.1亿美元，现有员工40名，公司和核心技术是从稀有遗传疾病患者身上获取自体干细胞，经过基因治疗技术修饰后再注射回患者体内。这种基因治疗方法采用特制的病毒载体，借助基因输送技术，让经修饰后的干细胞进入特定位置，从而纠正基因缺失。

　　新注入的资金将首先用于针对12~15个ADL患者所进行的临床试验，将于2013年启动，预计需要2年时间才能完成。此外，镰刀型贫血基因治疗的临床试验有可能明年启动。

　　蓝鸟生物公司首席执行官Nick Leschly表示，现在是基因治疗的复兴期，蓝鸟生物所开发的是孤儿药，针对罕见遗传疾病，是生物技术产业界最热门的开发领域。如果临床试验进展顺利，蓝鸟生物有望在明年签署第一个与大药厂的合作协议。

　　此轮投资者都是圈内一流的投资者，他们分别是新的投资者Deerfield Partners，RA Capital，和Ramius Capital

Group，还有2家未披露身份的大型投资基金，大型医药公司 Shire作为战略投资者也参与这轮投资。现有股东为Arch Venture Partners，Third Rock Ventures，TVM Capital和Forbion Capital Partners。

基因治疗的伟大梦想一直没能实现，多数公司和项目以失败告终。在过去的30年里，有几百项临床试验在世界各地开展，花费好几百亿美元，只有中国有项目获批上市，但市场运作并不成功。

虽然会有一些负面的作用 但其治疗作用是无可取代的

老于滴新闻比较多，这个又是治病救人滴，生病也生不起啦

原文由 yu3226033(yu3226033) 发表:
本文转自：《医药经济报》　

基因药欧洲获准上市 基因产业冷冻

十年再热

　

　　随着基因治疗药物即将在欧洲获准上市，将会有更多大药企开始关注基因治疗领域的进展和项目合作

　　西方世界第一个基因治疗药物有望不久之后在欧洲获准上市。日前欧洲监管机构建议批准由荷兰uniQure公司研制和申报的基因治疗药物Glyber。该药以AAV为载体，向患者体内注入LPL基因，适应症是严格限制脂肪饮食却仍然发生严重或反复胰腺炎发作的脂蛋白脂酶缺乏症（LPLD）。

　　欧洲药品管理局（EMA）通常会支持来自药品监管部门的推荐。此前EMA已3次拒绝Glybera的新药上市申请，导致uniQure公司的前身阿姆斯特丹分子治疗公司破产。值得庆幸的是，投资者很有眼光，公司很快完成重组，设立了新的uniQure公司。熬过黎明前的黑暗，坚持到最后，uniQure公司终于等到了好消息。

是不是蛋白质多肽类撒，好像目前滴疫苗就是这个东东做滴

原文由 yu3226033(yu3226033) 发表:
遇冷十年

　　基因治疗是上世纪80年代就开始研究的治疗手段，鼎盛时期曾有数百项临床试验，科学家们试图通过向患者体内输送合适的遗传物质，纠正或取代功能基因缺陷或无功能基因，从而治愈因基因缺陷引起的疾病。

　　这方面的研究开发在上世纪90年代非常热门，但由于1998年在宾州大学医学院的临床试验出现死亡事件，使得美国基因治疗项目先后在1999年和2003年被暂停或暂缓审批，投资者也纷纷撤离这一领域，基因治疗一度陷入非常悲惨的低谷。

　　目前基因治疗与30年前刚刚掀起各方争抢的的热潮情形不同，其投资被冷落了好多年，大公司也逐渐淡出这一领域，直到近几年才有所恢复。投资者在经过仔细调研后，发现一些有价值的项目，在治疗稀罕疾病和遗传疾病方面很有潜力。EMA和FDA在审核基因治疗项目也充分考虑到这一点，给予网开一面的支持。

　　EMA和FDA的主要担心是，还没有足够的数据证明基因治疗药物的安全性和有效性，虽然成功个案不少。在这种大环境下，基因治疗很“受伤”，不断冒出的负面消息，让涉足基因治疗药物的投资者和药厂蒙受巨大损失。有统计数字表明，做过基因治疗药物开发公司风险投资的机构，几乎没有不遭遇投资损失或经历大起大落。伤心输钱的结局令许多投资者不再碰基因治疗项目和公司。

　　但是，也有一些有前瞻眼光的投资者没有放弃，择机果断投入几家基因治疗公司。在过去几年，基因治疗的开发有反弹和提速，尤其是从2010年起，一些基因治疗研究结果重新燃起投资界的希望和产业界的兴趣。

　　假如此次基因治疗药物获得EMA首次批准，将成为欧美主流市场上的“强心针”。过去只有中国于2003年批准过基因治疗药物，而西方市场上一直没有获准上市的基因治疗药物。随着Glybera获得市场准入证，作为基因治疗的发源地，欧美市场将迎来新的机遇。不过，据了解，建议批准该基因治疗药物附带强制性限制条件，uniQure必须设立信息服务平台，通过注册表跟踪患者。

和转基因食品一样？？

原文由 yu3226033(yu3226033) 发表:
新一波投资热

　　受利好消息激励，投资者增加了对基因治疗公司的投资兴趣和力度。美国蓝鸟生物公司最近刚刚募集了6000万美元，这轮投资者包括Shire药业企业创投等一批机构投资者。这笔资金对于正准备开始临床Ⅱ/Ⅲ期试验的这家生物技术而言极为重要。该公司的主要产品均为基因治疗药物，除了用于肾上腺脑白质退化症（brain disease adrenoleukodystrophy，ALD)的基因治疗药物外，还有另外两个项目也将推进。

　　公司成立至今已先后募集了1.1亿美元，现有员工40名，公司和核心技术是从稀有遗传疾病患者身上获取自体干细胞，经过基因治疗技术修饰后再注射回患者体内。这种基因治疗方法采用特制的病毒载体，借助基因输送技术，让经修饰后的干细胞进入特定位置，从而纠正基因缺失。

　　新注入的资金将首先用于针对12~15个ADL患者所进行的临床试验，将于2013年启动，预计需要2年时间才能完成。此外，镰刀型贫血基因治疗的临床试验有可能明年启动。

　　蓝鸟生物公司首席执行官Nick Leschly表示，现在是基因治疗的复兴期，蓝鸟生物所开发的是孤儿药，针对罕见遗传疾病，是生物技术产业界最热门的开发领域。如果临床试验进展顺利，蓝鸟生物有望在明年签署第一个与大药厂的合作协议。

　　此轮投资者都是圈内一流的投资者，他们分别是新的投资者Deerfield Partners，RA Capital，和Ramius Capital

Group，还有2家未披露身份的大型投资基金，大型医药公司 Shire作为战略投资者也参与这轮投资。现有股东为Arch Venture Partners，Third Rock Ventures，TVM Capital和Forbion Capital Partners。

能赚钱就能投资，现在金钱社会

原文由 yu3226033(yu3226033) 发表:
基因治疗的伟大梦想一直没能实现，多数公司和项目以失败告终。在过去的30年里，有几百项临床试验在世界各地开展，花费好几百亿美元，只有中国有项目获批上市，但市场运作并不成功。

老于说说中国市场都是那些药品属于基因药品

原文由 会飞的猪猪(dyn1985) 发表:

原文由 yu3226033(yu3226033) 发表:
基因治疗的伟大梦想一直没能实现，多数公司和项目以失败告终。在过去的30年里，有几百项临床试验在世界各地开展，花费好几百亿美元，只有中国有项目获批上市，但市场运作并不成功。

老于说说中国市场都是那些药品属于基因药品

基因药物具有很高的选择性。一种基因药物并不是适用于所有的人种，不同人种的基因存在较多差别.