主题：【讨论】APTX-4869

当然，这并不是说它能成为返老还童的神药，现实中科学家还没有发现任何一种使人返回儿童状态的方法。不过，如果原作中其他有关这种物质的描述都是真的，那么它成为药物治疗疾病的可能性确实存在。

或许你会感到奇怪，毒药怎么能治病呢？事实上，有毒的物质反而更可能可以治病。一种物质有毒，就说明它具有生物活性，可以使人体发生某些变化，而这种活性可能恰好是治疗疾病所需要的。而至于毒性的问题，套用毒理学祖师爷帕拉塞尔苏斯的话说，剂量决定毒性，只要掌握好剂量，毒药也可以安全地使用。事实上，有不少药物都来自毒药，比如治疗痛风的秋水仙碱就是一种毒性很强的物质。

按原作中的描述，APTX-4869的生物活性是导致细胞凋亡。“APTX”代表“Apoptoxin”，由“Apoptosis”（凋亡）和“toxin”（毒药）两个词集合而成，意指“凋亡之毒”。凋亡是指细胞在接受某种信号之后，按一定程序走向死亡的现象，这种现象在自然界普遍存在。

凋亡很多时候并不是坏事，它帮助机体清除不再需要的和异常的细胞，这其中也包括肿瘤细胞。因此，如果APTX-4869可以诱发细胞的凋亡，它就具有杀死肿瘤细胞，成为抗肿瘤药物的潜力。

比起从零开始研发药物，将APTX-4869开发成药物可以省去不少工作。研发一个药物要花大量的时间寻找有潜力的候选物质，而以APTX-4869作为起点显然就不需要再重复寻找的过程。而且，为了研究这一物质，雪莉等人已经进行过很多试验，留下了大量的数据资料。虽然从故事情节中看，这些资料已经被销毁，但鉴于黑衣人组织很重视这一物质的研究，这些资料很可能仍然被秘密地保存着。即使这些资料不便公开，也可为日后进行试验留下很多便利。不止如此，从琴酒和伏特加两位大哥可以拿着装有APTX-4869的胶囊满街灌人来看，大规模地合成这种物质，并把它做成成熟的药物制剂对黑衣人组织而言不在话下。从灌一个倒一个这一点也不难看出，这种物质的口服吸收效率也不成问题。

不过，APTX-4869的上市之路依然面临一个非常大的难题——药物的选择性。就目前的情况来看，这种物质是一种无差别攻击的大规模杀伤性武器，如果只是用来把人撂倒，这当然无可厚非，但如果要用它治病，就必须让它能分得出敌我，不要对正常细胞下手。目前的抗肿瘤药大多通过肿瘤细胞与正常细胞之间代谢、受体表达、对激素反应的差异达到一定的选择性，但这种选择性仍然不那么令人满意。如果能对APTX-4869进行改造，使它只对肿瘤细胞有毒性作用，或者能定向地把它输送到肿瘤局部起效，那么它就可以成为理想的抗肿瘤药物。

如果能攻克这一问题，APTX-4869将有希望最终上市。不过，在那之前它还要接受许多考验。除了验证药效，它还要接受“全面体检”，内容包括详细的毒性评价、代谢途径研究、一般药理学评价等。毒性评价的指标包括急性毒性、长期毒性和生殖毒性（即致畸和致突变的毒性），通过动物试验估计是否可以安全使用。不过，癌症是性命攸关的疾病，因此在安全性方面要求会比一般药物松一些。代谢途径的研究是要弄明白药物能被吸收利用多少，多久会排出体外，从哪里排出，在体内会发生怎样的转化。这些信息可以帮助设计给药方式和给药间隔，并且可以提示新药与其他药物之间的相互作用。至于一般药理，则是指评价药物对体内比较重要的几个系统，包括神经系统、心血管系统等等会有怎样的影响，这项研究可以帮助发现药物比较重大的副作用，也可能发现药物意想不到的药效。

这些试炼全部通过之后，药物才能进入临床研究阶段。此后还要经过一期、二期、三期临床的验证，才有资格正式上市。上市之后，还要不断收集临床使用药物的信息，一旦发现效果不好或造成严重的副作用就要把它撤出市场。

药物研发的道路每一步都是艰难的，在每个环节都有成千上万的候选者被淘汰掉，真正能坚持到最后的寥寥无几。APTX-4869本身虽然是虚构的，但在药物研发的实验室中，确实有很多这样的物质正走在这条道路上。它们的命运如何，还需我们拭目以待。

药品研发确实是一个很曲折的过程

原文由 yuduoling(yuduoling) 发表:
药品研发确实是一个很曲折的过程

而且成功率很低