主题：【讨论】讨论基因治疗

原文由 yu3226033(yu3226033) 发表:

原文由 阿三(junqiwudi) 发表:
虽然会有一些负面的作用 但其治疗作用是无可取代的

近20年来，DNA重组技术与基因治疗技术发展十分迅速，已进入实用化阶段。

您的意思是临床应用了吗

其实已经开始临床了。

原文由 东风恶(luoleqc) 发表:
其实已经开始临床了。

临床只是试验阶段吧

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其实已经开始临床了。

临床只是试验阶段吧

这个是商业秘密和国家机密。

人类基因组工作草图公布之后，许多人都认为基因治疗癌症的梦想就要实现了。然而，我国基因药物发展前景却不容乐观，以我国制药业滞后发展的现状，将使我国基因药物处于“难产”状态。从建国到现在，完全由我国自主开发的新药微乎其微，整个制药业以仿制国外药物为主。而基因药物又不同于常规药物，我国如果不提高自己的制药技术，通过仿制，将很难使生产出的基因药物达到预期的治疗目的。

基因药物的选择性　　基因药物具有很高的选择性。一种基因药物并不是适用于所有的人种，不同人种的基因存在较多差别。暂且不说白人、黑人、黄种人之间的基因差别，就连我国南方人和北方人都存在基因差异。例如镰刀形贫血病在黄种人中发现很少，但在白人和黑人中发病率很高，原因是白人和黑人体内有一种寄生虫，治疗镰刀形贫血症的药物能使患者体内产生一种抗体，从而抵御寄生虫。因此，这种治疗镰刀形贫血症的基因药物只能给白人和黑人服用。 　　另外，不同的生活环境也需要不同的基因药物。如人们最渴望用基因治疗的癌症，也有环境特性：肝癌  基因工程药物模式图
在亚洲发病率较高，肺癌、胃癌、食管癌、肝癌是中国人多发的顽症，而直肠癌则是美国发病率最高的癌症。因此，环境也是研制基因药物最重要的内容之一。 　　如果我国制药业仍然以仿制为生，那么到时候，基因药物不但不能治病，反而要变成生命“杀手”了，后果将会不堪设想。目前，我国制药行业的首要任务是，如何提高自己的制药技术，争取生产出适合我国人们使用的基因药物。

风险　　基因组药物的运用，将在医学上产生革命性的变化。药物将针对具体的每一个人，治疗效率变得更高，并且更省钱。”科学家这样告诉我们理解DNA。但我们距离那一天还很遥远。 　　《科学》杂志最近报道，科学家们乐观估计，要到2053年(DNA双螺旋结构发现100周年时)，或者最乐观的估计是在2020年，才可能有基因组药物出现。 　　科学家一致认为，我们现在还没到达利用基因信息直接生产响应药物的地步。换言之，我们还没有跨入真正的基因时代。测试完成仅仅是开始“我们经常会碰到人们提问，当人类基因组序列测试完成的时候会怎样？以前通常的回答是：这将极大地促进药物的开发；预防性药物的时代即将来临；针对个人的疗法将得到推广；人类寿命将拉长。而现在我们已经知道，人类基因组序列测试的完成，其实仅仅是一个开始。”美国科学家新德里·波瑞纳说。 　　这种观点得到了中国科学家的认同。华大基因研究中心副主任、研究员谈学海说：“基因组药物的普遍应用当然是更为遥远的事。对人类整个基因组的认识、分析基因和各种疾病之间的关系都是巨大的工程，而让整个医学界跟上‘基因医学’的步伐更不是一朝一夕能够办到的事。” 　　“当人类和一些病原体基因工程部分完成的时候，有人认为在20年后，人类医药将发生翻天覆地的变化；一些顽强的人类健康杀手将得到有效的控制。但当我们庆祝DNA双螺旋分子结构发现50周年的时候，我们清楚地认识到，这样的认识很不成熟。”牛津大学分子药学学院的戴维德教授说。 　　如果我们人体生理学方面的知识没有取得决定性的进展，那DNA序列的测试将变得毫无意义。“我们必须了解，生病的时候，人体内部发生了怎样的变化，我们要怎样去干预、治疗以及预防。对于未来的药物，我们需要扎实的知识和信息来分析基因和各种疾病之间的关系，至少对于一些常见病需要能够弄清楚这些关系；此外，我们还需了解一些外在因素对疾病的影响。” 　　科学家认为，在未来，更多情况下障碍还是来自生物的多样性，即不同的人种带来的差异问题。 　　大概在30年前，医生开始使用一种强力杀死细胞的药物来治疗患白血病的儿童。这种叫做6-巯基嘌呤(6MP)的药物拯救了成千上万的生命。然而，这种药物会产生一定的副作用。早在20多年前就已经研究发现，它的毒素能够滞留病人体内，并且会遗传。这种药物能够迅速积累，然后渗入骨髓，进而产生感染。 　　不同的人种，这种酶缺陷的人所占比例是不一样的。例如，在高加索人中，每300个人中就有一个这样的人，这样的人是不能接受6MP治疗的，否则会带来致命的危险。 　　这种困惑将是未来的基因组药物普遍遇到的问题，基因药物的风险是肯定的。

基因组药物是针对个体的不同而制定的药物，用药由个人的基因组决定。

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虽然会有一些负面的作用 但其治疗作用是无可取代的

近20年来，DNA重组技术与基因治疗技术发展十分迅速，已进入实用化阶段。

您的意思是临床应用了吗

随着人类基因组计划的深入研究和完成，以及药物基因组学在医药领域得到广泛的应用，必将给21世纪的医药学发展带来深刻的变革。

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其实已经开始临床了。

药物基因在精神疾病方面研究的关键部分包括理解精神病药物作用机制，鉴定后遗基因及其变异，有效的临床试验结果。