主题：【分享】什么是基因治疗

“基因治疗”的探索

　　上世纪九十年代初，一位因ADA(腺苷酸脱氨酶)基因缺陷导致严重免疫缺损的四岁女孩，由美国国立卫生研究院用ADA基因治愈。“基因治疗”研究热从此波及全世界，起而效颦，为保障人类健康展现了美好的前景。

    基因治疗，顾名思义，就是用基因治病，实际上是指用导入人体内的基因的产物蛋白质来治病。日前在此间举行的一个国际医药生物技术研讨会上，美国人类基因组科学公司资深研究员倪健博士称，直接用基因来治疗是生物医药业发展的一条重要途径，新一代的生物医药——基因组医药和基因治疗将经历一场变革，带来生物医药业的第三次浪潮，给人类医药保健事业带来革命性的变化。

    时至今天，基因治疗的概念及其探索应用的范围均已被扩大。它不仅涉及遗传性疾病，而且涉及恶性肿瘤、心脑血管疾病、自身免疫疾病、内分泌疾病、中枢神经系统疾病等多基因疾病，以及包括艾滋病在内的传染性疾病，而备受人类的关注。

    最新的研究表明，基因治疗技术的研究已在遗传病、恶性肿瘤、艾滋病、乙型肝炎、心血管疾病、代谢性疾病等方面取得进展和突破。目前，全球临床方案数达三百多项，病例数超过三千五百人，其中百分之六十一病例为恶性肿瘤，百分之二十四为艾滋病。

    当前，恶性肿瘤的基因治疗已在各种疾病应用基因疗法治疗的探索中最为广泛地开展。据一直从事基因工程研究的中国医学科学院副院长、中国协和医科大学校长卢圣栋教授介绍，恶性肿瘤的基因治疗，有杀灭肿瘤细胞、提高机体免疫力两类疗法，总体而言，避免了传统化疗所导致的严重毒副作用，但疗效尚不能令人满意。

    他说，中国学者在德国采取TK基因与抗癌原药配合的技术合成，对脑胶质瘤的基因治疗已进入临床三期，前景看好。

    心血管疾病是工业化国家的首要死亡原因，对于患者来说内科治疗几乎伴随终生，且费用昂贵，而外科治疗价格昂贵、有风险，不易接受。基因治疗则为心血管疾病的治疗提供了新思路、新方法，近年来的研究进展引人注目。

    其中，应用VEGF(人血管内皮生长因子)基因促进血管形成，配合外科手术，以提高外周动脉和冠状动脉血流重建的研究已在国外普遍展开，在中国也已有所研究；高血脂的基因治疗已进入临床二期试验；基因治疗高血压及相关疾病现仅限于动物试验阶段，但被认为对急性少尿肾衰及慢性心功能不全可能有一定疗效。

    从美国归国现任福建医科大学副校长的陈以旺博士认为，心血管疾病基因治疗很有可能在今后几年内得到新突破。发现新的潜在目的基因，研究出有效且安全的输送基因的方法，无疑将推动临床心血管基因治疗。

    异源互补整合技术的出现和种系工程的主张，已经预示着基因治疗发展的光明前景。专家相信，它将成为二十一世纪医学科学的一项辉煌成就。

    不过，种系工程的实施，意味着改造生命从技术上已经取得自由，即不仅当今遗传性疾病、恶性肿瘤、心脑血管疾病、自身免疫病、内分泌疾病等无法根治的疾病将可根治，甚至人的智力、体魄、性格、外表等亦可随意加以改造。如果任凭其自由发展，最终将可能导致人类的毁灭。

    资料显示，除了一九九八年批准的反义寡核苷酸用于治疗艾滋病的CMV病毒感染外，目前尚没有真正的基因治疗药获准上市。据不完全统计，近百种基因治疗药现已在临床试验中，其中有二种已完成三期在等待最后的批准。此外，与化疗或放疗结合治疗癌症的基因治疗药，以及治疗冠状动脉或肢端外周动脉阻塞的促进血管生长的基因治疗药，也已处于后期大规模临床试验阶段，可能在未来二、三年内实现突破。