原文由 会飞的猪猪(dyn1985) 发表:现在研制一种新药,一般需要20年——30年,即使科技再发展,也很难低于10年——15年,转基因羊周期一般是18周,牛也只需2年——3年,而效益更是惊人。如荷兰金发马公司用转基因牛生产的一种乳铁蛋白,制成奶粉具有转铁、抗菌等功能,预计每年这一营养奶粉销售额是50亿美元。原文由 yu3226033(yu3226033) 发表:
遇冷十年
基因治疗是上世纪80年代就开始研究的治疗手段,鼎盛时期曾有数百项临床试验,科学家们试图通过向患者体内输送合适的遗传物质,纠正或取代功能基因缺陷或无功能基因,从而治愈因基因缺陷引起的疾病。
这方面的研究开发在上世纪90年代非常热门,但由于1998年在宾州大学医学院的临床试验出现死亡事件,使得美国基因治疗项目先后在1999年和2003年被暂停或暂缓审批,投资者也纷纷撤离这一领域,基因治疗一度陷入非常悲惨的低谷。
目前基因治疗与30年前刚刚掀起各方争抢的的热潮情形不同,其投资被冷落了好多年,大公司也逐渐淡出这一领域,直到近几年才有所恢复。投资者在经过仔细调研后,发现一些有价值的项目,在治疗稀罕疾病和遗传疾病方面很有潜力。EMA和FDA在审核基因治疗项目也充分考虑到这一点,给予网开一面的支持。
EMA和FDA的主要担心是,还没有足够的数据证明基因治疗药物的安全性和有效性,虽然成功个案不少。在这种大环境下,基因治疗很“受伤”,不断冒出的负面消息,让涉足基因治疗药物的投资者和药厂蒙受巨大损失。有统计数字表明,做过基因治疗药物开发公司风险投资的机构,几乎没有不遭遇投资损失或经历大起大落。伤心输钱的结局令许多投资者不再碰基因治疗项目和公司。
但是,也有一些有前瞻眼光的投资者没有放弃,择机果断投入几家基因治疗公司。在过去几年,基因治疗的开发有反弹和提速,尤其是从2010年起,一些基因治疗研究结果重新燃起投资界的希望和产业界的兴趣。
假如此次基因治疗药物获得EMA首次批准,将成为欧美主流市场上的“强心针”。过去只有中国于2003年批准过基因治疗药物,而西方市场上一直没有获准上市的基因治疗药物。随着Glybera获得市场准入证,作为基因治疗的发源地,欧美市场将迎来新的机遇。不过,据了解,建议批准该基因治疗药物附带强制性限制条件,uniQure必须设立信息服务平台,通过注册表跟踪患者。
和转基因食品一样??