罕见病领域
重点产品:梭状芽胞杆菌胶原酶(clostridal
collagenase、Xiaflex)
研发商:Auxilium
适应症:迪皮特伦氏挛缩(Dupuytren’scontracture)(注册前)
临床价值:由35名患者参加的Ⅲ期临床试验显示,从主要终点来看,局部注射小于3次就能获得91%的成功率,而空白对照组为零。该药物的副作用为轻中度。
销售预期:到2016年,美国销售额将达6亿美元,全球销售额为8.5亿美元。
inThought获批指数和评价:96%。迪皮特伦氏挛缩是一种罕见病,能引起手指挛缩,好发于老年。Xiaflex将成为患者手术之外的又一个选择,该药不仅适用于迪皮特伦氏挛缩,而且还适用于其他由胶原组织引起的包括冻结肩和佩洛尼氏病在内的罕见病治疗。原来预计获得批准的日期为2009年12月15日,但是到目前为止尚未获得批准。
分析师评价:Xiaflex是一种注射剂,因此,其安全性方面的问题几乎不存在。该报告调研了有兴趣使用该药物的手外科医生的意见,他们表示,这只药物的应用将削减了他们的业务。
重点产品:DX-88
研发商:Dyax
适应症:遗传性血管性水肿(HereditaryAngioedema,HAE)(注册前)
临床价值:Ⅲ期临床试验显示,与空白对照组相比,该药物能显著改善HAE的急性发作,且耐受性良好。
销售预期:2014年,全球销售额将达1.65亿美元。
inThought获批指数和评价:90%。虽然HAE是一种罕见病,也有多只药物参与报批和使用的竞赛。inThought认为,Dyax公司的DX-88希望最大。其他药物还有Viropharma公司已经获得批准C1-酯酶抑制剂产品Cinryze,今年刚获得批准的CSL
Behring公司的Berinert、Pharming公司和Shire公司的艾替班特(icatibant)。预计获得批准的日期为2009年12月15日,但是到目前为止尚未获得批准。
分析师评价:两只已经获得批准的HAE治疗药物都是C1-酯酶抑制剂,只是作为预防用药。而医生和患者需要的是可以放在药箱中的、且HAE一旦发作时即可使用的药物。
重点产品:Krystexxa(pegloticase)研发商:Savient
适应症:痛风(注册前)
临床价值:两项Ⅲ期临床试验显示,其他药物治疗无效的患者使用该药物后获得了临床意义上的改善,且该药物的耐受性良好。
inThought获批指数和评价:90%。虽然痛风是一种常见病,但是顽固性痛风是一种罕见病。Xiaflex是仅有的两只治疗痛风的药物中的一只,另外一只是武田公司今年获得批准的非布索坦(febuxostat、Uloric),这两只药物能显著改善严重痛风患者的症状。预计获得批准日期为2010年8月。
分析师评价:我们认为这只药物将获得成功,但是顽固性痛风的患者群太少了,且FDA相关的标签和远程事件监控服务争持仍在继续。但Krystexxa审批期间的验证进程非常顺利,这意味着使用现有药物治疗无效的患者数较多,且机会较大。